IntuizioniÈ meglio condividere il know-how e collaborare per creare farmaci, anche se ciò comporta la condivisione di benefici futuri

È meglio condividere il know-how e collaborare per creare farmaci, anche se ciò comporta la condivisione di benefici futuri

Il COO & R&D Director di Sylentis,Ana IsabelJiménez, afferma che il settore 'farmaceutico' deve cambiare mentalità. Ritiene strategico lavorare con altre aziende ed istituzioni e persino condividere il know how dei prodotti per il bene della società e dei consumatori

Foto: COO & R&D Director di Sylentis,Ana IsabelJiménez. Fonte: Concessione dell'intervistata. 

Di Alba Casilda

Nella lotta contro il coronavirus (COVID-19) ci sono aziende che hanno reagito al massimo delle loro capacità. Ana Isabel Jiménez, COO & R&D Director di Sylentis, afferma: "Abbiamo reagito a tempo di record". Sebbene questa società biotech appartenente al gruppo PharmaMar sia specializzata in patologie del sistema nervoso oculare, infiammatorio e centrale, negli ultimi mesi si è concentrata anche sul virus. 

Grazie a questo cambiamento, Sylentis ha già progettato 20 molecole con la possibilità di creare farmaci specifici per trattarlo: "siamo in fase di progettazione e validazione in vitro". Per lei, "agilità" è la chiave per affrontare la pandemia, oltre a "differenziarsi dalla concorrenza" ed essere innovativi. 

Quali misure sta adottando Sylentis-PharmaMar per incorporare nuove tecnologie come l'intelligenza artificiale (IA) e i dati nei suoi processi di innovazione? 

Sylentis nasce con un chiaro approccio di azienda innovativa. Grazie all'RNA interferente, abbiamo progettato farmaci a base di oligonucleotidi [brevi sequenze di DNA o RNA] per trattare malattie che non potevano essere affrontate fino a quando questa tecnologia non è stata creata nel 2006. I farmaci che utilizzano la tecnologia dell'RNA di interferenza sono progettati utilizzando algoritmi complessi e strumenti di intelligenza artificiale. Attraverso il nostro software SIRFINDER possiamo progettare qualsiasi molecola per affrontare una patologia, sia malattie rare che altri tipi di disturbi che hanno un grande impatto sulla società. 

Cos'è l'RNA di interferenza e come funziona? 

È una tecnologia che progetta farmaci diversi dalle terapie classiche. Alcune malattie si verificano quando le proteine vengono alterate, i nostri prodotti riducono la concentrazione di quelle proteine che vengono alterate non funzionano correttamente e portano alla comparsa di diverse patologie. Le informazioni per produrre proteine in tutti gli organismi si trovano nel DNA, che si trova nel nucleo della cellula. Pertanto, le informazioni dal DNA per formare proteine vengono trasferite attraverso un'altra molecola, chiamata RNA messaggero. Funziona come uno stampo che produce proteine. 

Le molecole progettate con la tecnologia dell'RNA di interferenza intervengono sull'RNA messaggero e lo distruggono. Quindi, se non avete uno stampo per creare la proteina, vi sbarazzi di proteine che non funzionano correttamente in una patologia. In breve, non agiamo bloccando una proteina patologica come fanno i farmaci classici, ma ne evitiamo la produzione. Questo processo è chiamato silenziamento genico. La svolta di questa tecnologia di RNA di interferenza è progettare queste molecole specifiche utilizzando strumenti bioinformatici. 

Big data, intelligenza artificiale e machine learning, come vengono utilizzate queste tecnologie nell'RNA di interferenza? 

Attraverso degli strumenti di analisi dei dati monitoriamo il genoma umano e progettiamo molecole specifiche per una proteina alterata. Quindi, il nostro software inizia a lavorare con più di 30 algoritmi, basati su big data e strumenti di intelligenza artificiale, e progetta una molecola da parametri definiti in termini di efficacia per silenziare la proteina patologica, cioè sicura, cioè con poca tossicità e altri parametri importanti per lo sviluppo del farmaco in quanto scalabile,  che tiene conto di tutte le varietà genetiche e questo è specifico silenziando solo la proteina di interesse. 

Pertanto, otteniamo una serie di composti candidati e li analizziamo in studi in vitro e in vivo. Parallelamente, grazie alle tecniche di machine learning, forniamo al software le informazioni di queste analisi in modo che il macchinario le apprenda automaticamente. Ciò consente di cercare relazioni non ovvie e progettare molecole sempre più efficienti. L'efficacia di questi farmaci è molto duratura, qualcosa di molto interessante per le malattie croniche. 

Una delle sfide che ha impedito che la promessa di una medicina personalizzata fosse soddisfatta è l'enorme costo della ricerca e dello sviluppo di farmaci. Vedi qualche cambiamento in questo problema grazie a queste tecnologie? 

I tempi e i costi attuali nella ricerca per sviluppare un farmaco sono molto grandi. Tipicamente, circa 4.000 o 5.000 composti vengono analizzati per avere un candidato positivo e iniziare il loro sviluppo in studi preclinici. Inoltre, per entrare nella fase preclinica di solito ci vogliono dai due ai quattro anni. Con la tecnologia dell'RNA di interferenza questa volta è limitato a due o tre mesi. Anche se una volta entrati negli studi clinici questi composti interferenti a base di RNA devono seguire una serie di pietre miliari normative proprio come altri tipi di farmaci basati su altri meccanismi di azione. 

Grazie a quell'agilità che si guadagna all'inizio, possiamo sviluppare farmaci in modo più efficace, coprire bisogni non supervisionati e colmare il divario esistente in relazione alla medicina personalizzata per curare le malattie. Il Covid-19 è un esempio della rapidità con cui dobbiamo agire nel settore farmaceutico, tutti si stanno mobilitando. 

Come ha risposto sylentis-pharmamar a questa pandemia? 

La prima cosa che il gruppo PharmaMar ha fatto è stato riposizionare farmaci che erano già sul mercato e usarli per COVID-19. Stiamo lavorando con Aplidin, un farmaco antitumore che tratta il cancro ematologico e che dopo risultati positivi in studi in vitro e in vivo, ha iniziato uno studio clinico. D'altra parte, Genómica, un'altra azienda del gruppo, è stata la prima azienda a sviluppare kit diagnostici, insieme all'ospedale Carlos III di Madrid, e ottenere il marchio CE. 

Da parte nostra, in Sylentis stiamo utilizzando i nostri strumenti per progettare farmaci specifici per covid-19 con due approcci diversi. Il primo è quello di attaccare la replicazione del virus silenziando le proteine del virus. E, un altro, si basa sullo sviluppo di RNA interferente diretto alla cellula ospite delle vie respiratorie che impediscono l'ingresso del virus nella cellula umana bloccandone la diffusione o silenziando le proteine di cui il virus ha bisogno per la replicazione all'interno della cellula infetta. 

"Stiamo utilizzando i nostri strumenti per progettare farmaci specifici per COVID-19." 

A tutto questo, stiamo lavorando con gruppi di specialisti della formulazione per progettare missili terapeutici che conducano i farmaci direttamente al tessuto bersaglio, in questo caso al tessuto polmonare. 

La collaborazione è una delle tendenze aziendali di oggi. Qual è la sua posizione sulla dicotomia tra concorrenza e collaborazione? 

Il settore farmaceutico tende ad essere molto individualista a causa di problemi di proprietà intellettuale. Tuttavia, in Sylentis abbiamo stabilito collaborazioni in cui regolamentiamo la questione. Ad esempio, siamo stati in grado di sviluppare il farmaco per trattare l'occhio secco grazie a un accordo di collaborazione con un'università spagnola. In generale, il nostro grado di collaborazione con le istituzioni pubbliche è ampio perché abbiamo bisogno di esperti negli obiettivi terapeutici che ci attraverso i nostri obiettivi terapeutici. 

Quali nuove skills devono avere i leader aziendali per affrontare questo nuovo modo di lavorare? 

Devi avere una cultura innovativa di tipo top down. È importante avere un CEO che comprenda l'innovazione, poiché spesso non ha risultati positivi nel conto economico né a breve né a medio termine. 

Il CEO non dovrebbe essere solo un buon manager economico. Alcuni economisti dicono che R&D è una spesa, dico che è un investimento. Dovrebbe anche incoraggiare la creatività, la partecipazione e la diffusione delle idee. Devi creare team che pensino fuori dagli schemi e mantengano questa cultura aziendale. Naturalmente, le innovazioni devono essere in equilibrio con gli obiettivi dell'organizzazione di lavorare tutti nella stessa direzione. 

"Alcuni economisti dicono che i costi in R&D sono solo una spesa, io dico che è un investimento" 

Quali sfide affronta il settore farmaceutico in questo nuovo contesto? 

Le aziende devono cambiare mentalità, integrare tecnologie di diversi settori e utilizzare tutte le conoscenze esistenti. In Spagna e in Europa abbiamo un'enorme qualità scientifica, ma c'è un divario tra ciò che si sviluppa nelle università e ciò che viene poi sfruttato sul mercato. Il nostro Paese è leader in numero di pubblicazioni ed eccellenze, ma i prodotti non diventano realtà. 

"In Spagna e in Europa c'è un divario tra ciò che si sviluppa nelle università e ciò che viene immesso sul mercato" 

Dobbiamo adattarci ai nuovi settori e creare gruppi multidisciplinari. Dobbiamo sforzarci di integrare due mondi: quello scientifico e quello informatico. Deve essere chiaro che è meglio condividere la proprietà intellettuale e collaborare per creare farmaci, anche se ciò comporta la condivisione di benefici futuri. 

Sarà vantaggioso per lo sviluppo e la successiva commercializzazione di un possibile farmaco e quindi offrire ai pazienti l'accesso a nuovi trattamenti unendo le forze e condividendo le conoscenze. Questo ci porterà a generare nuove relazioni commerciali in cui tutti vinciamo e verranno stabiliti nuovi modelli di business in cui la proprietà intellettuale e i possibili benefici economici derivanti dalla commercializzazione del prodotto sono condivisi.


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